Terapia con Stem Cells para la enfermedad de Parkinson

 Enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo común que resulta de la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas en la sustancia negra del mesencéfalo. Esta pérdida se asocia con disfunción motora característica, incluyendo bradicinesia, rigidez y temblor en reposo. 

Imagen obtenida de:https://neurologistinkurnool.com/neurology-blog/f/what-are-the-symptoms-of-parkinsons-diseas

Tipo de Stem Cells:

• Células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) derivadas de humanos y también de primates no humanos.También se usan células madre embrionarias (ESCs) y células madre mesenquimales (MSCs), pero las iPSCs han mostrado mejor integración y personalización.

Método de obtención:

• Las iPSCs se generan reprogramando células somáticas adultas (como fibroblastos) mediante factores de transcripción, luego se diferencian en neuronas dopaminérgicas en cultivo.
• Las iPSCs pueden obtenerse de manera xeno-free y sin virus, lo que reduce el riesgo inmunológico y ético.

Vía de administración:

• Inyección intracerebral directa en el cuerpo estriado del cerebro (putamen o caudado).
• El procedimiento se realiza en modelos de primates no humanos, como macacos, utilizando técnicas estereotácticas.

Resultados: 

• Corto plazo (semanas a meses).- Las células sobreviven, se integran y comienzan a liberar dopamina. En primates, se mejora la función motora en pruebas específicas.
• Mediano plazo (6-18 meses).- Las neuronas injertadas reinnervan regiones del cerebro afectadas. En primates, los síntomas motores mejoran de forma estable sin inmunosupresión.
• Largo plazo (hasta 2 años).- Mostraron mejoría sostenida en síntomas parkinsonianos en primates tras 2 años de trasplante de neuronas derivadas de iPSCs. No se detectaron efectos secundarios graves.

Bibliografía:

1. Chen ZZ, Niu YY. Stem cell therapy for Parkinson’s disease using non-human primate models. 动物学研究 [Internet]. 1 de enero de 2019 [citado el 15 de julio de 2025];40(5):349-57. Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6755115/

Eritropoyetina humana recombinante (rhEPO) utilizada para tratar la anemia

La eritropoyetina humana recombinante (rhEPO) es una glicoproteína bioactiva producida mediante tecnología de ADN recombinante al insertar el gen de la eritropoyetina humana en células de hámster chino (CHO), diseñada para imitar la función de la EPO endógena secretada por el riñón que estimula la producción de glóbulos rojos al unirse a receptores en células progenitoras eritroides en la médula ósea.

Imagen obtenida de:https://www.crp.com.pe/noticia/anemia-todo-lo-que-debes-saber/

Este estudio retrospectivo en 35,829 pacientes tratados con rhEPO en el Chinese PLA General Hospital entre 2009 y 2018 mostró que su aplicación clínica en anemia por insuficiencia renal, quimioterapia y cirugía ortopédica no solo mejoró significativamente los niveles de hemoglobina y hematocrito, sino que también redujo el volumen de transfusiones de eritrocitos, respaldando su eficacia terapéutica incluso en usos fuera de indicación aprobada y reafirmando su papel como una herramienta biotecnológica clave en el tratamiento de múltiples tipos de anemia.

Ejemplo de Ácidos Nucléicos recombinantes en la naturaleza

La transferencia horizontal de genes (HGT) es un proceso natural por el cual los organismos, especialmente bacterias, intercambian material genético sin reproducción sexual ni intervención humana. Esto genera ácidos nucleicos recombinantes de forma espontánea. Ocurre mediante transformación, conjugación o transducción. Gracias a este mecanismo, genes de resistencia y virulencia pueden moverse entre bacterias. Así surgen cepas resistentes como el Staphylococcus aureus MRSA sin necesidad de manipulación genética artificial.

Imagen obtenida de:https://www.researchgate.net/figure/Figura-2-Transferencia-horizontal-de-genes-Se-adquiere-material-genetico-por_fig1_262587887

Referencias bibliográficas:

1. Guan XZ, Wang LL, Pan X, Liu L, Sun XL, Zhang XJ, et al. Clinical Indications of Recombinant Human Erythropoietin in a Single Center: A 10-Year Retrospective Study. Frontiers In Pharmacology [Internet]. 24 de julio de 2020[citado el 06 de julio de 2025];11. Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7397815/
2. Burmeister AR. Horizontal gene transfer: figure 1. Evolution Medicine And Public Health [Internet]. 1 de enero de 2020;2020(1):193-4[citado el 06 de julio de 2025]. Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4536854/